新基因编辑疗法有望 用于多种遗传疾病治疗

一个国际研究团队近日在美国《科学·转化医学》杂志上报告说，他们新开发的一种基因编辑疗法在小鼠实验中可提高正确修复的肝细胞比例。这有望为数百种遗传疾病提供新的治疗方案。

目前，基因编辑疗法已经被用于治疗某些罕见的遗传疾病，但其基本机制主要是通过破坏或使有缺陷的基因失活，而不是直接修复导致疾病的基因突变，并且这些疗法费用高昂。

美国莱斯大学和贝勒大学医学院领衔的一个国际研究团队最新开发出一种名为“修复驱动”的基因编辑疗法，通过暂时抑制肝细胞存活所必需的富马酰乙酰乙酸水解酶（FAH）基因等一系列过程，让只有经过基因编辑的肝细胞得以存活并增殖，未编辑或错误编辑的肝细胞则会被逐步淘汰。研究人员比喻说，这就像在一场比赛中，给了基因编辑过的细胞先发优势。

研究人员通过小鼠实验发现，新疗法能将正确修复的肝细胞比例从传统方法的约1%提高到25%以上，并能进一步促进肝脏的再生。

研究人员表示，新疗法提供的解决方案可应用于由肝脏基因突变引起的多种疾病，但仍需进一步研究以推进临床应用。